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聚焦 | 2017基因疗法即将大放异彩,你需要了解什么?时间:2017-01-04

2016年间,基因治疗领域所取得的巨大进步开始使其变成一个真正、实用、全球范围的革命性药物。《mit technology review》总结了一系列2016年基因治疗领域的重大事件,以及对2017年的积极展望。


基因疗法或基因治疗(gene therapy)是利用分子生物学方法把健康的正常遗传信息物质——基因——导入患者体内,进而表达所需的基因产物(核酸或蛋白质),取代或者矫正患者的缺陷基因功能,从而使得相对应疾病得到治疗。这一现代医学手段是分子生物学和基因工程相结合,有望造福众多遗传性疾病患者的创新型技术。



基因治疗的示意图(图片来源:yourgenome.org)


最近,美国fda对基因治疗进行了进一步的诠释:任何涉及将正常基因导入人体内,替换异常病变基因或失活致病基因的治疗方案都可称之为基因治疗。


当下基因疗法流程便是把正常的基因嫁接到对人体无害的逆转录病毒载体上;然后再用这些病毒去感染从患者身上取出的人体细胞,让病毒载体把正常基因插进细胞的染色体中,使人体细胞就可以“获得”正常的基因,以取代原有的异常病变基因。


第一次成功“治愈”:




基因治疗的最终梦想是修复你的dna,所以你不会再生病了,换而言之“治愈了”。2016年,意大利米兰san raffaele telethon institute for gene therapy 基因治疗研究所的科学家们报告,他们已经治愈18个儿童病人,他们患有罕见且可怕的免疫缺陷疾病ada-scid。科研人员移除了孩子的骨髓细胞,添加了一个基因,可以表达他们身体所缺乏的ada酶,再把这些细胞植入体内。这一突破性成功总共花了14年长的时间来开发和测试,


血友病可能是下一个:

当开始应用基因治疗于更加常见的遗传性疾病之时,它将具有颠覆性的效益。为了想象一下它可能产生的经济和社会影响,我们以血友病这一出血性障碍为例。这种疾病在男性患者中的几率约为五千分之一,需要花费难以置信的资源来终生治疗。通常,患者使用替代性血液凝固因子这种漫长繁琐的治疗方案。去年底,美国费城的spark therapeutics取得了一项临床试验的历史性成功:单剂量基因治疗便可以有效阻止出血。


重现光明:



利用基因治疗的手段来治疗失明,可谓是2016一年中最酷的想法之一。去年年初,德克萨斯州的医学研究人员将光传感藻类的基因注入盲人的眼睛,旨在恢复可视能力。这是第一次将来自不同物种的整个基因用于人类治疗,它也是光遗传学技术在人类中的第一个测试,实现了使用光源和基因治疗来控制神经细胞的技术应用。这一创新疗法是由retrosense公司开发的,目前已经被生物制药公司allergan收购。


基因编辑:

目前的基因治疗侧重点是添加基因,比如说替换一个在你的身体内没有功效的基因。但是如果你需要删除一个行为不当的致病基因,或者想真正重新“编辑修改”它呢?要做到这一点,你需要修改编辑遗传物质dna的技术能力。2016年,也是crispr/cas基因组编辑技术(genome editing)取得无数突破的一年,使得研究人员可以高效精确的在活体细胞中改变dna序列,势必推动下一轮基因治疗的创新。去年一个名叫ben dupree的年轻人采用了crispr技术,治疗了他所患的杜兴氏肌营养不良(duchenne muscular dystrophy)。


癌症革命:

医学研究人员正在使用基因工程重新编程免疫细胞t细胞,以消灭某些类型的癌症。这一以car-t治疗理念为主体的方法正在逐步进入市场,也得到了新的基因编辑方法的推动。2016年,来自中国的科研团体进行了世界上第一例上述人体研究。


2017的美国批准:2017年将是多个基因治疗临床申请迈入美国fda大门的一年。其中包括由spark、strimvelis开发的遗传性失明治疗,以及来自诺华(novartis)和kite pharma的癌症治疗。


2017,我们充满信心迎接生物技术行业的崭新一年。


(本文转自药明康德)


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