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|精准医学| 未来五年如何应用基因编辑修饰你的致病基因时间:2017-10-09

10年内能像挤牙膏或擦鞋油那样简便编辑修补“变异基因”,估计医生不会失业,但肯定药企会有倒闭的。

如果精准医学这条路走对了,未来五年基因编辑临床应用将超过现在如日中天般炙热的基因免疫疗法,并彰显其精准治疗的独特优势。

再加上ai辅助决策系统,用基因编辑对付疾病就不药企的事儿了,是转化试验室里的精细活儿。

最近,一篇综述梳理了基因编辑应用于临床治疗的几种可能性。不看不知道,一看吓一跳!用基因编辑技术修饰致病基因,像挤牙膏、抹鞋油一样简便,而且不是治疗,是治愈疾病。至少对那些基因病是有可能被彻底治愈的!

想必会有人问,基因编辑是否像吃药一样吃进去或另辟奇径?如何把基因编辑“工具”输送到体内,在细胞内修饰致病突变基因。这才是基因编辑临床应用的核心关键问题。

目前,基因编辑dna是通过细菌做为“传输工具”进入机体细胞而完成的。未来的基因编辑临床治疗方案可能是下面其中一种或几种方式:

具有基因编辑功能的特殊“胶或涂膏”

该项临床试验是在国内首先展开的。用于治疗人乳头瘤病毒(hpv)感染。该病毒感染是最常见的性传播疾病之一。患者感染后并无特殊症状,但深藏于女性子宫颈等部分,进而诱发宫颈癌或其他癌症。

尽管抗hpv病毒疫苗已临床应用了,对于已感染hpv病毒的患者,hpv疫苗仍无能为力,至少目前没有任何有效抗病毒药或治疗方案。

研究人员开发了一种特殊胶或“涂膏”,具有修饰hpv病毒dna编码作用,而对正常细胞dna没有影响。目前,该临床试验正在验证这种神奇的基因编辑特殊胶或“涂膏”是否把藏于细胞内的hpv病毒清除掉?

具有基因编辑功能的crispr饮料或药片

全球范围内,细菌耐药已成为亟待解决的难题之一。对付耐药细菌是否可以服用crispr药片?

美国科学家开发出了一种具有基因编辑功能的药片或饮料,诱导那些耐药细菌自我编辑基因,从而失去耐药性。

服用crispr药片类似益生菌一样是好细菌,它们可以被饮用或做为药片服用。crispr药片不像抗菌素那样,毫无选择地杀菌,而是选择消灭那些耐药细菌。该种crispr饮料或药片主要用于治疗患者的耐药细菌感染。

具有基因编辑功能的内耳注射液

哈佛大学耳科专家对基因编辑非常着迷,他们希望应用基因编辑crispr治疗渐进性耳聋疾病,让内耳纤毛细胞的功能恢复如初。

渐进性耳聋可能是各种病因造成的,包括暴露在外界剧烈声音环境中,或患者内在的基因突变而造成耳聋。

哈佛大学专家惊奇发现在小鼠耳聋动物模型上能通过直接灌注crispr液,能够恢复小鼠丧失的听觉功能。他们正在猪动物模型上进一步验证此“魔法”。如此推断,是否可以做成crispr滴眼液,治疗老年退行性白内障呢?等等。

皮肤贴片或敷皮膏

临床已验证用crispr皮肤贴片或敷皮膏控制2型糖尿病患者血糖,不需要动用针头之利器了。

芝加哥大学研究人员已成功在小鼠动物模型上用皮肤贴片或敷皮膏控制小鼠的肥胖和血糖问题

2型糖尿病是患者血液中血糖浓度过高。因为患者的胰腺失去了产生胰岛素的功能或抑制胰岛素发挥其作用。科学家们将具有生产胰岛素的基因植入皮肤细胞内,在实验室里培养出具有crispr功能的皮肤细胞,并制作成皮片或“敷皮膏”。

研究人员在小鼠动物模型上发现植入的皮肤贴片或“敷皮膏”具有控制血糖功效。验证了该特质皮肤贴片或敷皮膏能够“生产”胰岛素,进而调控糖尿病患者的血糖水平。

是否能这样理解,糖尿病患者不需要每天再注射胰岛素了,其他疾病患者也可以如法炮制,用类似的crispr皮片或“敷皮膏”缓释必需的激素?比如说,因孕激素水平不够而无法怀孕,或生长激素水平不够而过于矮小,等等。

“体外杂交”疗法

越来越多的基因编辑涉及把患者细胞在体外杂交培育,再输回给患者。科学家关注该项技术临床应用如何选择具有基因选择功能的细胞

科学家分离出了一些特定细胞完成“体外杂交”,用于cripsr编辑。利用体外培养技术,还能够验证修饰的dna基因是否发挥预期作用或功能了。

这类临床试验已经把传统基因编辑或基因疗法应用的病毒做载体,把基因物质传输到人体细胞核内。现在科学家正探讨应用此方法治疗镰刀型贫血疾病等。

最后,用民俗说法归纳一下:“剑都是双刃,否则是菜刀!如何把控基因编辑crispr这把"双刃剑”进行精准治疗,造福于患者,是未来5-10年的精准医学的亮点和科学研究的难点。是否能让药企关门或改行也看这十年了。

(本文转自)

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