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  • 102021-05

    只要在网上冲浪够久,你总会遭遇灵魂一问:人类的本质到底是鸽子、柠檬、真香,还是复读机? 有意思的是,这个问题有答案——从分子生物学上讲,我们是复读机。 在人类基因组中,有一种“自私的垃圾”dna,它们包含大量类似 gagagagaga 这样的重复序列,甚至可以占据基因组...

  • 222021-02

    使用腺相关病毒(aav)作为载体的基因治疗已经作为一种新型治疗手段出现,它有潜力对许多单基因疾病中的实质性病变进行修饰甚至可能是治愈。 近年来,两款基于aav的基因疗法的获批,spark therapeutics(罗氏收购)开发的luxturna(美国fda批准,aav2)和avexis(诺华收...

  • 142020-09

    基因编辑技术可以广泛被用于治疗很多种类型的疾病,比如单基因突变引起的孟德尔遗传疾病或者更加复杂的特发性疾病等(图1)。序列特异性核酸酶技术极大地加速了基于致病基因敲除或内源突变基因修复的基因编辑治疗手段的发展。这些基因编辑治疗的手段也逐步被推广到...

  • 062020-07

    1999年,因有患者在参加基因治疗临床试验时不幸去世,该领域的热潮迅速退却。而20年后的今天,这类疗法再次回到生物医药领域的“中心”。在过去几年里,基因疗法对遗传性疾病和癌症显示出了不俗的疗效。   中国曾在1991年开展世界第二项基因治疗临床试验,针对血友...

  • 302020-04

    翘首期盼了近4年,终于等到研究成果了。今天,四川大学华西医院卢铀教授团队在顶级期刊《自然·医学》上发布最新研究成果:使用crispr-cas9编辑的t细胞在临床上治疗疾病是安全可行的。这项研究成果再次证实了crispr基因编辑技术在临床应用中的安全性,为后续类似研究...

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