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  • 032018-09

    技术进步是基因治疗行业发展最根本的驱动力:(1)转基因技术发展早、更成熟,是目前基因治疗主流技术,但应用受限。转基因技术是基因治疗发展过程中最早出现的治疗方法,基本思路即“缺啥补啥”。人工改造的病毒是目前基因治疗中最常用的载体。病毒载体优化升级则贯穿了...

  • 312018-08

    基因编辑的过去 美国基因与细胞治疗学会(asgct)的基因编辑编年史从30年前开始,第一次基因编辑是在酵母细胞实验中完成。但是直到过去五年,crispr cas9系统出现并且迅速成为目前最受欢迎的基因编辑手段,诞生于1970年代末的重组dna技术才在药物开发行业真正被视为...

  • 282018-08

    -腺相关病毒(aav)载体可用于治疗神经疾病的基因治疗平台,在临床前研究中,通过各种给药途径,编码治疗性蛋白质、微小rna、抗体或基因编辑的转基因已经成功递送至中枢神经系统。重要的是,最初的临床研究已证明aav基因治疗在帕金森综合征和脊髓性肌萎缩等疾病中具有...

  • 242018-08

    免疫疗法被誉为癌症治疗中改变游戏规则的角色,但是有许多患者对检查点抑制剂如pd-1抗体keytruda等治疗的响应率较低,例如在黑色素瘤中,pd-1药物的响应率约为三分之一,具体取决于适应症。因此,寻求增加患者免疫治疗反应率的制药公司正在转向溶瘤病毒的开发。 &n...

  • 172018-08

    已上市的抗体药物涉及到肿瘤、免疫相关疾病,另外还有神经、呼吸、代谢、骨疾病等众多领域,为人类疾病的治疗提供了丰富的产品和策略,显现出了巨大的社会效益。2016年全球抗体药物销售额已经突破1000亿美元(含fc融合蛋白),在临床及商业上取得了巨大的成功。 目前人们...

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