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  • 202019-06

    本月初,bluebird bio的基因疗法zynteglo获得欧盟委员会批准,治疗输血依赖型β地中海贫血。5月中,诺华公司的重磅基因疗法zolgensma获得美国fda批准,治疗脊髓性肌肉萎缩症(sma)患者。多家大型药企也在通过并购或开展研发合作的形式,布局基因疗法领域。种种迹象表明...

  • 112019-06

    癌症靶向治疗是指通过特异性干预癌症发生、发展密切相关的分子或信号通路,对癌症进行治疗的方法。这篇文章根据癌症种类和药物靶点,对靶向药物在美国、中国的上市情况进行了汇总,为肿瘤患者列出22个癌种的靶向药,其中进口药约为92%,已在国内上市的概率为32%左右。...

  • 272019-05

     在一些血友病基因疗法中,腺相关病毒(aav)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是,大多数人已经对aav产生了自然免疫,这可能使治疗无效。 近日,由意大利米兰san raffaele telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一...

  • 222019-04

    第一章:原理介绍 一 前言 提到crispr,大家耳熟能详的可能是麻省理工学院-哈佛大学broad研究所、有着“crispr之父”之称的张锋,也可能是加州大学伯克利分校的女神科学家jennifer doudna。且不论这两个机构正在如火如荼上演的crispr专利大战,我们能够在实验室利用c...

  • 152019-04

    阿尔兹海默病, 俗称老年痴呆, 是致命型的疾病。据统计,2015年全球有超过4600万名阿尔兹海默病等痴呆患者, 并预计患者数量将在2050年超过1.3亿人。 阿尔兹海默病给患者家庭带来了巨大的经济压力和精神负担,然而,该疾病至今仍没有任何治愈方案。国际阿尔...

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