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美国fda授予shire实验性a型血友病基因疗法shp654孤儿药地位时间:2017-11-02


英国制药公司shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局()已授予实验性凝血因子viii(fviii)基因疗法shp654(又名bax888)治疗a型血友病的孤儿药地位(odd)。

shp654利用了一种腺相关病毒血清型8(aav8),将一种经过密码子优化的、b结构域删除的fviii(bdd-fviii)专门递送至患者肝脏,之后在肝脏细胞中表达出fviii并用于控制出血。该公司预计将在2017年底启动一项i/ii期临床研究,评估shp654的安全性以及用于提高因子viii活性水平并影响血友病出血的最佳给药剂量。

在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、用户费减免、设计中的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

a型血液病是一种罕见的血液疾病,由基因突变引起,导致患者血液中凝血因子viii活性不足,该因子是一种蛋白,在体内参与止血过程。a型血友病时最常见的血友病类型;据估计,在美国大约有1.4万a型血液病患者,而在全球范围内,a型血友病患者总数超过15万例。

shire高级医疗主任paul monahan表示,此次重要的孤儿药地位强调了该公司对罕见病患者群体的坚定承诺。就血友病患者而言,我们的目的是帮助患者实现零出血。我们知道,血友病的护理并不是一刀切的,每一个患者都是独一无二的,这就是为什么我们继续致力于通过开发创新来改变护理,提高血友病患者的个人预后。


(本文转自生物谷)

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